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      超2億美元合作 輝瑞/Dewpoint共同開發DM1潛在療法
      1月6日,Dewpoint宣布與輝瑞開展一項新的研究合作,以開發治療強直性肌營養不良癥1型(DM1)的潛在療法。根據協議,Dewpoint將獲得預付款,并有資格獲得研發和銷售里程碑付款,如果所有里程碑都能實現,該公司將獲得總額高達2.39億美元的付款,并將有資格獲得任何獲得批準的藥品版稅。

      1月6日,Dewpoint宣布與輝瑞開展一項新的研究合作,以開發治療強直性肌營養不良癥1型(DM1)的潛在療法。根據協議,Dewpoint將獲得預付款,并有資格獲得研發和銷售里程碑付款,如果所有里程碑都能實現,該公司將獲得總額高達2.39億美元的付款,并將有資格獲得任何獲得批準的藥品版稅。

      兩家公司介紹,DM1是一種罕見的遺傳性疾病,是強直性肌營養不良癥的兩種類型之一,并且是一種與DMPK基因連鎖的遺傳性疾病。被診斷為DM1的患者會經歷肌肉萎縮和無力、呼吸困難、白內障、心臟病、智力殘疾和早死。針對DM1目前還沒有任何治療方法可以解決其根本原因。

      美國和德國的幾家生物技術公司正在研究凝聚物,這是一個新的研究領域,有助于解釋細胞生物學的某些方面,這些方面目前對研究人員來說仍是神秘的。

      如果回顧一下生物學教科書,其中幾乎肯定會指出人體細胞的原理就是膜。但是現在,生物分子的凝聚物越來越受到重視,這是一種由蛋白質和RNA組成的瞬時液滴,Dewpoint正利用這個技術原理尋找發現藥物的新方法。

      Dewpoint介紹,生物分子凝聚物是通過一種稱為相分離的過程形成的,是細胞內的無膜液滴,促進分子間的相互作用,幫助細胞發揮重要功能。冷凝物已被證明在關鍵的生物過程和嚴重的難治性疾病,包括神經退行性變、癌癥、炎癥、傳染病、代謝性疾病和罕見的遺傳疾病中發揮著關鍵作用。第一批冷凝物是100多年前觀測到的。

      然而,在發現生物分子凝聚功能之前,還不知道合適的分子如何在合適的時間找到彼此,在細胞擁擠的分子環境中催化重要的過程。直到最近十幾年,包括Dewpoint創始人、來自德國馬克斯普朗克研究所的Tony Hyman和懷特海研究所的Rick Young在內的科學家們才開始了解凝聚物的動態性質和功能。Dewpoint開發的是利用這種生物學的藥物。

      這種技術顯然受到了追捧。2019年,Dewpoint與拜耳簽署了一份價值1億美元的協議,針對心臟病和婦女健康這兩大被忽視的領域;同年,還與默沙東簽署了一份價值3.05億美元的協議,致力于利用其技術治療艾滋病。2019年秋天,Dewpoint還獲得了7700萬美元的B輪融資,突出了其技術被外界看好而日漸增長的市場價值。

      參考來源:

      1.Dewpoint Announces Collaboration with Pfizer to Develop Potential Therapies for a Rare Form of Muscular Dystrophy

      2.Pfizer taps Dewpoint Therapeutics in $239M dystrophy drug deal


      2021-01-07 15:34 | 來源:新浪醫藥 | 編輯:王晴晴 0
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